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TECNOLOGÍA CRISPR ¿UN POCO MAS CERCA DE LA CURA DE LA DIABETES TIPO 1?

23 Feb, 2018 / 0

Cuando leo artículos científicos en torno a nuevas tecnologías o descubrimientos como el que ahora nos atañe, no puedo evitar acordarme de la película GATACCA protagonizada por Ethan Hawke y Uma Thurman en la que en un futuro que, podía estar más cerca de lo que parece, los padres deciden tener hijos con la ayuda de la ingeniería genética, eligiendo lo mejor para sus futuros hijos y haciendo una selecta elección de los genes que quieren que prevalezcan y pasando a ser humanos sin defectos, ni problemas de salud y cortados todos por el mismo patrón, no dejando espacio a casi relaciones interpersonales ni nada que pueda ser decidido por la naturaleza.

 

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En el año 2014 la comunidad científica nos sorprendía con la tecnología CRISPR – CAS 9 (ahora denominada tan solo CRISPR), que permite editar genomas de cualquier especie. Es decir, cambiar la secuencia del ADN casi a voluntad. Parece ciencia ficción ¿Verdad?, pues ya existe una técnica que permite hacer modificaciones en las cadenas de ADN, pero bueno aún quedan algunas cosas que ajustar y pulir para que llegue a aplicarse en diferentes tratamientos médicos, como podría ser la cura de la diabetes tipo 1, consiguiendo, mediante modificación del genoma del paciente, reparar su sistema inmune, de manera que si recibiera un trasplante de células beta, dicho sistema no volvería a destruirlas pues ya no estaría “deteriorado o dañado”; aunque esta tecnología ya se está utilizando en diversos campos de la microbiología.

 

Esta herramienta o técnica lo que hace es editar, cambiar, la secuencia de ADN casi a voluntad, actúa como unas “tijeras moleculares” capaces de cortar cualquier secuencia de ADN del genoma de una forma específica, y así poder introducir cambios en dicha secuencia, reparando zonas dañadas o deterioradas que, como puede ser el caso de la diabetes tipo 1, causan una patología de carácter crónico incurable a día de hoy. Es decir, permite de una forma mucho más sencilla, rápida y precisa, realizar cambios en una secuencia de ADN en diferentes puntos concretos del genoma dentro de un organismo vivo.

 

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¿De dónde proviene esta tecnología?, resumiendo mucho y sin entrar en demasiados tecnicismos, el sistema CRISPR-Cas9 es un mecanismo de defensa empleado por algunas bacterias para eliminar virus invasivos.

 

Francis Mojica (investigador español) es el padre de la revolucionaria herramienta de edición genética CRISPR/Cas 9 de corta y pega de secuencias de ADN, que usan grupos de todo el mundo para variados fines, como curar enfermedades de origen genético desde el cáncer hasta la distrofia muscular.

 

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Desde la aparición de esta tecnología en el año 2014, ha ido evolucionando de manera continua; a día de hoy ya se la conoce como tecnología CRISPR, abreviando y eliminando Cas9. Si bien, en un principio mediante esta técnica lo que se hacía era unir la molécula CRISPR a una secuencia específica del ADN, para guiar a una enzima, llamada Cas9, para que corte en ese punto en concreto, a modo de “tijeras moleculares”, reparando la cadena de ADN sin más, o bien añadiendo más material genético antes de su reparación, hoy en día, en vista de que la enzima Cas9, no es siempre precisa (es decir, hablando en términos no técnicos “podemos cortar donde no se debe y liarla parda”) pues los investigadores han encontrado ya 6 tipos diferentes de sistemas CRISPR con hasta 19 subtipos (y se cree que solo se conoce una fracción), se está trabajando en los laboratorios con otra proteína denominada Cpf1, que siendo muy escueta en lo que se refiere a una explicación más técnica, realizaría unos cortes más precisos que la enzima Cas9. En Diciembre de 2016 científicos de Berkeley han publicado un artículo en el que utilizan nuevas enzimas, CasX y CasY que se supone mejoran aún más la tecnología. Es por ello que, hoy en día, se habla ya de la tecnología CRISPR a secas (o herramientas CRISPR), y sobre ese nombre se añadirá la enzima que se use en cada momento (Cpf1, CasX, CasY…).  Además, se están dando pasos continuos para mejorar la herramienta.

 

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Actualmente no hay todavía ninguna terapia disponible que use esta tecnología, pero se ha utilizado ya con bastante éxito en modelos tanto celulares como animales (el primer ensayo clínico con esta Técnica data de finales de Octubre del año 2016, en el que científicos chinos eliminaron un gen de unos linfocitos de un paciente con cáncer de pulmón y le reinyectaron estas células editadas).

 

Esta tecnología aún requiere de más desarrollo para que sea del todo operativa, y pueda ser aplicada en diferentes terapias, como podría ser el caso de la cura de la diabetes tipo 1, reparando la problemática que reviste nuestro sistema inmune. De hecho, a mediados del pasado mes de Enero, saltaba la noticia de que investigadores de la Universidad de Stanford habían descubierto, a través de las muestras de sangre de 34 sujetos, que la mayoría de los voluntarios presentaban anticuerpos y glóbulos blancos programados contra la proteína (cas9 ) clave del mecanismo CRISPR, es decir, lo que hemos llamado la “tijera molecular”; pero como ya hemos comentado, esto no va a suponer un paso atrás en la evolución de esta tecnología, los investigadores han comenzado a utilizar otras enzimas diferentes a Cas9, que de hecho mejoran esta herramienta.

 

A todo esto ya sabemos que debemos sumar los intereses económicos que existen sobre una tecnología de esta magnitud, la guerra de patentes que versa en torno a ella…, de forma que quien sabe cuánto tardaremos en verla aplicada a terapias destinadas a la cura de todo tipo de enfermedades, incluso aquéllas de carácter hereditario.

 

Quizás en unos años, o en un futuro sacado de Blade Runner, podamos hacer esa edición del genoma o un corta-pega desde nuestros hogares con una Tablet y decidamos mediante la ingeniería genética como queremos que sean nuestros hijos para que tengan más salud, más oportunidades laborales, o sean extremadamente atractivos y perfectos, al más puro estilo “Gattaca”; por una parte resulta esperanzador para todos los que buscamos esa cura definitiva de la diabetes tipo 1, pero por otra da un poco de miedo.

 

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“Nuestro lema es, mas humanos que los humanos”

 

Texto.- Patricia González Alonso